お知らせ

～制度支援を活用し、早期実用化を目指す～
 
　世界に先駆けて臍帯由来の間葉系間質細胞を再生医療等製品として実用化を目指すヒューマンライフコード株式会社（代表取締役社長：原田 雅充、所在地：東京都中央区、以下「当社」）は、造血幹細胞移植後の非感染性肺合併症（以下、NIPCs）で開発中の臍帯由来間葉系間質細胞（開発コード：HLC-001）が、2025年8月7日付で厚生労働省より「希少疾病用再生医療等製品」に指定されたことをお知らせいたします。
（厚生労働省公表情報：https://www.mhlw.go.jp/content/11120000/001178353.pdf）
 
■アンメットメディカルニーズが高いNIPCs
NIPCsは、移植後の30%程度の患者さんに発症し、治療にはステロイドや種々の免疫抑制剤が使用されるものの反応は悪く、一旦ステロイド抵抗性（適切なステロイド治療を行っても病状に改善がみられない）になると、その他有効な治療法がないことから、新たな治療法の開発とその実用化が強く求められています。
 
■HLC-001の開発状況
当社が開発するヒト臍帯由来間葉系間質細胞から構成される再生医療等製品HLC-001は、NIPCsを対象として実施した第Ⅱ相臨床試験において、安全性が確認されるとともに、生存率や呼吸機能の改善傾向が示され、その成果は2025年7月に国際学術誌「International Journal of Hematology」に掲載されました。
 
■希少疾病用再生医療等製品制度について
「希少疾病用再生医療等製品」の指定制度は、国内の患者数が5万人未満の重篤な疾患に対し、医療上の必要性が高く、開発可能性がある再生医療等製品を厚生労働省が指定する制度です。
指定により、開発費用助成、治験相談・承認審査の優先対応、再審査期間の延長（最大10年）などの支援を受けられます。
本制度は、希少疾患領域における革新的な再生医療等製品の開発を促進し、必要とする患者さんにより早く届けることを目的としています。
 
【代表取締役社長　原田 雅充 コメント】
「今回の指定は、NIPCsに苦しむ患者さんへ新たな命の選択肢を届けるための決定的な一歩です。
第Ⅱ相臨床試験では、安全性と有望な臨床効果の兆しを明確に示しており、この成果を必ず製品化につなげます。制度支援を最大限に活用し、パートナー企業と共に規制当局との協議を加速、開発のタイムラインを短縮し、1日でも早く患者さんのもとへ本治療を届けることに全力を尽くします。」
 
 
【プレス資料PDF】HLC-001が造血幹細胞移植後の非感染性肺合併症で「希少疾病用再生医療等製品」に指定